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第八屆僑界貢獻獎人物風採錄(九十二)
向家寧:用最快的速度做最好的藥
2021年05月17日14:21  來源:中國僑聯

抑郁症、癲癇、漸凍症、神經疼痛、帕金森病、日間過度嗜睡及各種神經退行性疾病,困擾著中樞神經系統疾病患者,遺憾的是,這類獲批的中樞神經系統疾病新藥數量相對較少。在武漢光谷生物城,有一家成立僅6年的藥企,以最具挑戰的中樞神經系統疾病為攻克難點,擁有多項世界級專利技術的新藥研發平台,致力於開發出一系列老百姓所需的用得起的好藥,讓中樞神經系統疾病患者看到一絲曙光。

留學歸國專注中樞神經疾病攻克難關

“中樞神經領域疾病其實不只是病人的痛苦,而是整個家庭和社會的痛苦,社會成本非常高昂,所以亟需找到解決方案。阿爾茲海默症,晚期病人本人可能什麼都不記得,給家人帶來很大的生活和精神上的負擔﹔抑郁症,現在人們已開始認識到抑郁症確實是一個很嚴重的問題,由於患者群體年齡分布廣,不僅對個人和家庭同時對社會也產生不可估量的負面影響。所以中樞神經系統疾病真的應該引起我們更多的關注,它是很有社會意義的一個研究領域。”

凱瑞康寧創始人向家寧大學畢業赴美留學,師從世界一流有機化學家Robert E. Ireland和著名的藥物化學及病毒藥理學家William H. Prusoff,在弗吉尼亞大學獲得博士學位,之后在加州理工學院從事博士后研究工作。

1992年,向家寧加入葛蘭素史克,在那裡工作9年,學到了新藥研發的基本要素。之后到硅谷加入剛成立不久的新公司,經歷了創業制藥公司運作及納斯達克上市的過程。2007年葛蘭素史克因集團跨國戰略需要,在亞太地區成立中樞神經疾病藥物研發中心,向家寧再次回到葛蘭素史克,負責全球中樞神經藥物研發中心化學團隊的搭建和管理工作,獲得新藥研發特別是中樞神經藥物研發的第一手資料。

在近三十年的新藥研發歷程中,他先后率領團隊開發出10個臨床候選藥物進入臨床試驗,其中作為項目負責人和共同發明者,研制的治療疱疹病毒疼痛和不寧腿多動症的新藥“加巴噴汀緩釋片(HORIZANT®)”分別在2012年、2013年和2015年被美國、日本和歐盟藥監局先后批准上市。

“我是地地道道的武漢人,回國做中樞神經疾病新藥,減輕病人痛苦和社會負擔,推動武漢及華中地區新藥研發行業發展,這一直是我的心願。”2014年,在武漢東湖高新區、光谷生物城的力邀之下,向家寧選擇了回家鄉創業、落戶光谷成立了凱瑞康寧生物工程(武漢)有限公司。創業以來,他先后榮獲湖北省編鐘獎、首屆華創杯二等獎等多項榮譽,其帶領的研發團隊連續入選為2015年、2016年和2017年度湖北省自主創業戰略團隊。

源頭創新 持續創新

看到湖北醫藥企業更傾向於做廉價仿制藥的業態,更堅定了向家寧博士要做一家專注於小分子創新藥物研發企業的決心和改變家鄉醫藥行業發展現狀的目標,他決心不遺余力,開辟這條鮮有人踏及的道路。

一個新藥的成功上市,不但周期長,而且成本高。三十年厚積薄發,向家寧博士在創新藥物研發領域積累了豐富的研發及管理經驗,形成了一套獨特的創新藥物研發平台體系,降低研發成本,加快研發速度,提高成功率。同時,他組建了一支由美國匹茲堡大學藥化終身教授,以及帶領過5項新藥在美國成功上市的資深臨床研究專家等世界一流科學家、企業家組成的內部核心團隊和顧問團隊,為凱瑞康寧的研發工作提供了全球前沿的科研視角。

其開發建立的“前藥平台”和“特殊官能團轉換平台”能最大限度地縮短新藥研發時間,降低研發成本,提高研發成功率。兩大平台均產生新的化學實體,可形成新的化合物專利保護。新藥物分子可具備更優的成藥性,為患者提供更便利的服藥方式和更好的療效,具有更大的市場潛力。“前藥平台”的藥物設計在克服原研藥物用藥障礙、增強化學及代謝穩定性、增加口服或者局部給藥的吸收度、延長作用時間,以及減輕不良反應等應用中非常有效。該技術平台適合用於開發新的適應症,且成功率極高。“官能團轉換平台”在保持原藥物分子主體結構前體下,針對其某一特定官能團進行合理性置換,新獲得的藥物分子整體上更具靶向性、增強血腦屏障滲透性等優特性。

不到六年時間,凱瑞康寧就完成了很多新藥研發公司需要十年甚至更長的時間完成的事情:

已有一項用於治療日間過度嗜睡及猝倒症的新藥,於2019年2月在澳大利亞成功完成臨床一期試驗,並獲得美國藥監局(FDA)孤兒藥資格認証和505b(2)申報途徑許可。505b(2)申報途徑具有減少重復實驗、研發投入和更高的市場回報(市場獨佔期)兩大優勢,能夠以最快的速度將藥物推進市場。目前凱瑞康寧正積極開展全球多中心的臨床三期關鍵性注冊試驗。

患有帕金森病的病人群體中據文獻報道有30-50%的病人有日間過度嗜睡症狀,凱瑞康寧正在積極准備開展該適應症臨床二期試驗。一旦成功,將成為全球首家首款治療該適應症的新藥。

抑郁症是世界第四大疾病,患者群體龐大。據報道在我國有七千萬到九千萬抑郁症患者。由於目前市場上所有抗抑郁的藥物效果均不理想,有三分之一的患者缺乏有效的治療手段。凱瑞康寧針對抗頑固性抑郁症分子靶點所設計開發的藥物,目前已進入臨床前安評階段,即將開展臨床一期試驗,期待早日成為重度抑郁症患者的特效藥。

在內部研發方面,凱瑞康寧在短短時間內已儲備了10余款涵蓋中樞神經系統、抗病毒、抗抑郁、鎮痛等領域,並具備國際領先性、處於臨床及臨床前階段的管線產品。以上管線產品均擁有全球知識產權,其中已申請18項PCT專利,並在美國、加拿大、歐盟、澳大利亞、巴西、俄羅斯、韓國、日本等11個國家、地區進行了專利布局,目前已有6項專利在美國獲得授權,為中國新藥走向世界、實現最大全球價值奠定基礎。

作為一家以創新藥研發為靈魂的企業,凱瑞康寧扎根家鄉,將創新的血液和先進的經驗源源不斷地注入家鄉創新藥研發的生態之中。創始人向家寧的格局決定了公司的未來,在不久的將來,凱瑞康寧將完成從創新研發、臨床研究、生產到商業化的一體化建設目標,在創新中發展,成為全球中樞神經系統藥物研發的一流企業!

(責編:王燕華、劉婷婷)
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