目前，艾滋病已成為威脅人類健康的一大勁敵。截至2014年，全球約有3690萬人感染HIV病毒，死於艾滋病的人數高達1200萬。迄今為止，人類還沒有根治艾滋病的方法，不過，華人科學家的最新研究成果為治療艾滋病帶來希望。

胡文輝副教授（網絡圖）

美國天普大學華人科學家胡文輝等人近日報告說，他們利用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

新華社11日報道，此前，胡文輝等人已成功利用基因編輯技術，有效清除了體外培養的人類細胞系、艾滋病患者體內取出的T免疫細胞以及轉基因小鼠體內的艾滋病病毒。

人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細胞的免疫缺陷小鼠。這種小鼠具有人類功能性免疫系統，被艾滋病病毒感染和潛伏的方式與人類一致，克服了常規小鼠不能復制某些人類疾病的弊端，被廣泛用於艾滋病動物實驗研究。

在發表於美國《分子治療》雜志的最新研究中，胡文輝和同校同事卡邁勒·哈利利以及匹茲堡大學楊文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相關病毒(AAV)作為載體，把有“基因剪刀”之稱的CRISPR�Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小鼠體內。2到4周后，他們在多個小鼠器官組織中檢測到艾滋病病毒基因組被切除。

基因剪刀作用於感染HIV小鼠過程示意。（《分子治療》雜志網站截圖）

胡文輝副教授介紹，艾滋病病毒基因易於突變，應用單靶點基因編輯有可能會出現病毒逃逸現象。為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉錄區和結構區設計了4個向導RNA(核糖核酸)，可引導Cas9酶到預定位置實現多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

此外，這種病毒剔除方法不影響靶細胞的存活和功能，即“隻殺病毒不殺細胞”。

HIV病毒示意圖（網絡圖）

胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100%清除動物體內的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的艾滋病治療策略。

2014年7月，胡文輝等人利用基因組編輯技術，首次成功地把艾滋病病毒從培養的人類細胞中徹底清除。

胡文輝當時稱，當今的艾滋病治療隻能達到“功能性”治愈，但不能徹底治愈。因為艾滋病病毒的基因組已經整合到病人細胞基因組中，因此一旦中斷治療，病人的病情就易於復發。“如需獲得徹底根治，整合的潛伏病毒基因組就必須被完全根除”。

胡文輝當時解釋說，艾滋病病毒兩端含有幾乎對等的長重復序列，利用Cas9酶剪斷長重復序列，便切除了其間的艾滋病病毒基因組，此后細胞可自我修復。

如今的研究成果就是在上述實驗的基礎之上進行的。隨著研究的繼續推進，相信在未來治愈艾滋病將變成可能，人類不再談艾色變。